关于虚拟人体模型为新药临床试验提效降本的发展现状调研报告

一、报告概述

虚拟人体模型是利用人工智能、多尺度生理建模和先进计算技术构建的数字化人体系统，能够在计算机环境中模拟药物在人体内的全面反应，突破传统临床试验的局限。其核心价值在于其能够多尺度模拟人体生理系统，从分子、细胞、组织器官到整体层面预测药物反应，显著降低了传统研发对动物模型和早期临床试验的过度依赖。根据行业数据，超过90%的候选药物在临床试验阶段失败，其中近半数是由于选错了作用靶标或药物无法在人体内达到预期效果。虚拟人体模型通过构建人类生理导向的发现范式，正在从根本上改变这一现状。近三年，该技术已成为解决新药研发高失败率和高昂成本问题的关键路径。本报告调研了2023至2025年间虚拟人体模型领域的技术进展、应用案例与未来趋势，为相关决策提供参考。

二、虚拟人体模型发展现状

（一）多尺度生理建模与可编程虚拟人

2025年10月，发表于《Drug Discovery Today》的综述系统提出了可编程虚拟人（ProgrammableVirtualHuman，PVH）框架，通过整合多尺度生理模型、单细胞/空间多组学与AI技术，实现对新化合物临床效价和毒性的端到端预测。该框架旨在克服传统"一药一靶"范式的局限，建立生理导向的药物发现新范式，直接优化药物候选物在患者中的治疗效果和安全性，桥接从靶点识别到临床试验的转化鸿沟。

（二）AI赋能的源头创新

2025年10月，一项发表于《Nature Machine Intelligence》的研究，为抗体药物研发提供了高效的AI解决方案。由兰州大学基础医学院、腾讯AI Lab和北京大学组成的团队，成功开发了基于“自适应自回归扩散方法”的抗体AI设计系统HuDiff。该系统旨在攻克传统人源化技术（如CDR移植法）因模板有限而导致的周期长、成本高与活性流失三大难题，实现了抗体人源化设计效率的显著提升。

（三）人体组织模拟与3D数字人体

2025年3月，由南京大学、中科院、清华大学、腾讯等机构联合提出的IDOL技术，实现了从单张图像秒级重建高保真3D人体的突破。该技术基于团队构建的HuGe100K数据集——包含10万组人体多视图图像的大规模资源，为虚拟人体建模提供了前所未有的细节和真实感。

三、产业应用案例

2025年10月，Turbine公司与阿斯利康宣布合作，利用其虚拟疾病模型平台优化抗体药物偶联物（ADC）发现。该平台通过"实验室在环"方法，战略性推荐细胞系子集进行测试，然后在数千个计算机模型中预测结果，大幅减少了大规模细胞系筛选的需求，使药物发现更贴近临床结果。

2025年9月，一项发表于《Scientific Data》的研究，为AI驱动临床试验优化提供了关键基础设施。由香港科技大学、南京大学、IQVIA及哈佛医学院等机构合作完成的TrialBench项目，发布了首个面向AI的多模态临床试验预测数据集。该平台系统整合临床试验数据，旨在成为连接人工智能研究与药物研发的开放基准。其核心价值在于双向赋能，既让AI研究者能便捷地开发临床预测模型，也为制药界提供了提升试验设计、控制风险与优化资源配置的智能工具。

2025年6月，由临港实验室联合上海人工智能实验室、上海交通大学、复旦大学及MIT等机构，共同推出国际首个面向靶标发现与临床转化评估的多智能体AI系统“元生”（OriGene），旨在从源头提升新药研发效率。该系统采用多智能体协同架构，能够模拟科学家团队完成文献解析、数据推演与靶标假设生成。通过自我进化机制，“元生”可持续融合专家知识与实验反馈，不断优化其分析流程与工具组合，实现精度与效率的持续迭代，有望系统提升靶标发现的成功率与可预测性。

2025年5月，公司Vivodyne为解决在临床前测试中常规性地能治愈动物疾病，然而同样的疗法在人体临床试验中失败率接近95%的问题，推出机器人+人工智能平台，该平台通过机器人自动化系统，在实验室中规模化培养20余种功能完整的人类组织（包括肝、肺、骨髓等），并构建癌症、自身免疫病等疾病模型。其全自动工作流程支持在数千个人体组织上同步进行药物测试，每年产生的高质量人类数据量已超过全美临床试验数据总和。通过结合多组学数据（单细胞转录组、蛋白质组等）与AI分析，该系统能够在靶点发现、候选化合物筛选及安全性评估等关键环节提供更具人体相关性的预测结果。这一技术路径有望显著提升临床前到临床阶段的转化效率，为药物研发提供更可靠的早期决策依据。

2024年7月，中国汽研发布国内首创的中国体征人体数字模型AC-HUMs50th男性模型。该模型具备完整的人体解剖学结构，基于中国人体数据开发，能够代表中国人群特征，为药物试验提供了更符合目标人群的模拟环境。

四、国内外大学研究团队部分图表汇总

五、国内外公司部分图表汇总

六、面临的挑战

尽管前景广阔，虚拟人体模型的全面产业化应用仍面临多重挑战，这些挑战也同时定义了未来的发展机遇：

模型精度与可靠性：虚拟模型的预测能力存在“边界”，其准确性高度依赖于输入数据的质量与广度。在面对全新作用机制的化合物时，其预测的稳健性仍需通过更多前瞻性研究和技术的迭代（如物理信息神经网络的应用）来持续验证。

监管接纳与标准建立：目前，全球主要监管机构虽已积极关注并同步开发相关监管科学框架，但虚拟临床试验的结果尚未被完全接纳为药物上市审批的直接证据。推动监管科学的进步，解决全球标准不统一、算法透明度不足等核心问题，是技术实现商业闭环的关键。

技术转化与行业共识：计算医学与虚拟人体模型仍是一项“颠覆性非共识”技术。其产业化成功不仅依赖于技术本身，更取决于能否打破学科壁垒，在监管机构、产业界与临床研究者之间建立起广泛的深度理解与信任。

七、未来展望及建议

总体而言，虚拟人体模型技术正处在从“大胆设想”迈向“严谨验证与初步应用”的关键五年。未来的发展将更加侧重于提升多尺度模型的整合精度、增强AI算法的可解释性，以及推动监管科学框架的协同共建。

在这一技术转化窗口期，我科技园具备构建“虚拟人体模型”创新联合体的独特优势。我们计划从以下三方面推动项目落地：

（一）打造“软硬结合”的实体公共技术服务平台

硬件部分，建设“高端人工智能虚拟人体共享平台”。在投入上，一期低租金规划用地300平米，系统构建覆盖临床试验全周期的智能化实验室。在服务上，以低于市场价50%的价格为入园企业提供定制与代运营服务，加速入园项目孵化。

软件部分：部署“园区专有AI算力与数据工场”。在投入上，构建不少于16卡A100的高性能算力集群（2节点，每节点8卡），并与大学超算中心打通。在服务上，联合校内计算机学院，为入园团队提供联邦学习环境，在保障数据隐私的前提下，允许企业利用脱敏后的多中心临床数据进行模型训练，并设立专职博士后提供算法优化支持。

（二）精准项目孵化

每季度发布一期《虚拟模型技术需求清单》，清单内容直接来源于我们深度服务的3-5家战略合作药企（如齐鲁、正大天晴等）的真实研发痛点，例如：“针对非酒精性脂肪肝炎（NASH）的肝纤维化动态预测模型开发”。对成功“揭榜”的校内教授或创业团队，科技园提供6个月免费场地+50万元概念验证资金+优先使用上述公共平台的套餐式支持。确保孵化的每一个项目都始于真实市场需求，并有明确的产业化出口。

（三）构建与资本对接的专项通道

监管先行：与省、市药监局审评中心共建“数字疗法与建模仿真”监管科学工作站，每季度举办“监管科学沙龙”，邀请审评专家提前介入园区重点项目，为技术路线的合规性提供前瞻性指导，降低企业后期的监管风险。

资本赋能：联合已建立合作的投资机构，设立“虚拟人体”专项早期投资基金，对园区内验证成功的项目进行直接跟投，并组织专场投决会，解决技术成果转化的“最后一公里”资金问题。

可以预见，在中期内，虚拟模型完全替代人体临床试验仍不现实，但它作为强大的辅助决策与优先排序工具，将在优化试验设计、精准筛选患者人群、预测试验风险及加速老药新用等方面，扮演越来越不可或缺的角色。我科技园将通过上述举措，精准卡位这一赛道，推动形成产业集聚效应，为全球新药研发“提效降本”贡献本土化的关键力量。