推动细胞治疗先行区试点调研报告
2023年6月，商务部印发《自贸试验区重点工作清单（2023—2025年）》的通知，清单中明确提出对22个自由贸易试验区，2023至2025年拟自主推进实施164项重点工作，每个自贸试验区的重点工作7至10项，包括重大制度创新、重点发展产业、重要平台建设及重大项目活动等。
其中，分别对济南自贸试验区提出推动创新药、医疗器械、中医药、医美抗衰等重点产业开放发展，推进明湖国际细胞医学产业园建设等目标；对江苏自贸试验区提出加快打造具有世界影响力的生物医药产业集群，探索开展生物医药全产业链开放创新发展试点，围绕高端化学药、现代中药、大分子生物药、基因检测、精准医疗等重点领域，着力强链补链；对河北自贸试验区提出建设生物医药及高端医疗器械产业开放创新引领区，鼓励国际合作研发，在符合法律法规要求的前提下，推动通关便利化，探索在医药合同研发（CRO）/医药合同定制研发生产（CDMO）研发服务、研究型医疗服务、细胞治疗等临床转化应用领域开展集成创新，建设九价HPV疫苗等拥有自主知识产权的重大创新疫苗、抗体类药物等医药产品生产基地；对北京自贸试验区提出打造国际生物经济创新策源地，推动生物医药全产业链改革创新，在符合法律法规要求的前提下，建立健全“一站式”生命健康通关便利服务体系和监管创新合议机制，前瞻布局细胞与基因治疗、高端医疗器械、“数字+医疗”等前沿技术领域，打造生物农业、生物材料等领域国际化创新生态。
一、天津自贸试验区稳步推进细胞治疗试点
天津自贸区自确定将细胞治疗作为未来发展产业以来，发布多项条例政策，鼓励支持创新体制机制、建立联动创新机制，完善产业链发展。自此，拥有强有力的法律做背书，天津自贸试验区在创新驱动高质量发展的道路上愈加阔步前行。
2019年出台《推动中国（天津）自由贸易试验区管理委员会体制机制创新的意见》，首条改革举措便是批准设立自贸区法定机构——自贸区创新发展局。2020年6月，天津自贸试验区在全国“先迈一步”，打破体制机制藩篱，设立自贸区创新发展局，为加快自贸试验区制度、政策、功能、产业创新升级集聚中坚力量。
“一机构一立法”，通过法律（法规、规章）明确其职责范围、法律地位等重要内容是法定机构设立的必要条件。政策条例明确鼓励、支持自贸试验区管委会创新体制机制，在自贸试验区管委会设立承担相应行政职能、实行企业化管理的法定机构，具体负责自贸试验区制度政策研究、产业创新发展等工作。
（一）《天津滨海高新区关于促进细胞和基因治疗产业高质量发展的鼓励办法》
滨海新区将发挥5个开发区创新主战场作用，依托自贸试验区及自创区制度创新优势，积极争取国家新技术和产品入市审批示范区建设，持续推动新技术新产品先行先试，在新兴领域产品审批、应用和伦理审查方面加大创新力度，加快未来技术的市场化进程。
滨海新区将以中国医学科学院血液学研究所（血液病医院）、天津国际生物医药联合研究院等为创新源头，中国医学科学院细胞产业转化基地、中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地等专业载体为产业依托，打造京津冀特色细胞谷等产业集聚区，研发关键核心技术，推动细胞和基因治疗药物的临床应用，建设临床级、标准化细胞资源库。（高新区、经开区）
2022年10月，滨海高新区于发布《天津滨海高新区关于促进细胞和基因治疗产业高质量发展的鼓励办法》。办法主要以房租、政策奖补等形式鼓励细胞治疗产品研发上市销售。其中，第四条规定支持医疗机构研究转化。支持研究者发起的临床研究。支持建设细胞和基因治疗药物临床试验机构联盟，鼓励联盟内的医疗机构开展以新药临床试验申请（IND）为目的的研究者发起的临床研究（IIT），单个项目给予医疗机构20万元一次性资金支持。
第五条规定支持公共服务平台发展。支持专业机构在高新区内搭建细胞和基因治疗领域公共技术服务平台，提供注册申报、科学研究、检验检测等服务外包相关服务，按照年合同总额的5%给予每年最高200万元资金支持。
（二）《中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地（基因与细胞治疗）建设实施方案》
2022年12月5日，中国（天津）自由贸易试验区管理委员会印发了《中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地（基因与细胞治疗）建设实施方案》，这也是我国首个基因与细胞治疗“风险分级、准入分类”管理制度。方案坚持“标准先行，安全并重”的原则，推动基因与细胞治疗改革试点。方案贯穿细胞治疗产品产业线上下游，特别关注药物技术支撑及临床研发阶段，利用天津自贸试验区特殊优势，结合国内外政策扶持，加速产品迅速上市。在重点任务中提出“推进细胞治疗产品临床规范应用，在风险可控的条件下，优先支持自体、最小化操作、对尚无有效治疗手段且临床证明有效的细胞治疗技术转化应用”。
在有效防控风险的条件下，在基因与细胞治疗领域开展改革试点，对标国际通行做法和标准，率先尝试基因与细胞治疗“风险分级、准入分类”管理，建立基因与细胞治疗应用监管链和细胞标准化制备指导体系，推进细胞治疗标准化进程，为患者谋福利、增生机，为国家试制度、试标准，为行业谋发展、拓空间。
积极争取生物医药先行先试政策，在基因与细胞治疗领域开展改革试点，发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，加快相关技术产品转化和临床应用，推动形成再生医学和精准医学治疗新模式。
（三）《天津市基因和细胞产业促进条例》
2023年7月27日，天津市人民代表大会常务委员会颁发《天津市基因和细胞产业促进条例》，自2023年9月1日实施。这是继2023年3月实施的《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》之后，又一部关于细胞与基因产业发展的地方性法规。本次条例的颁布将为天津市打通基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等技术的临床转化路径预留了充分的法规政策空间。
条例第18条规定：“基因和细胞技术及产品的临床研究、临床试验，应当在三级医疗机构开展;国家另有规定的，从其规定”。这与《干细胞临床研究管理办法》以及国家卫健委2023年5月发布的《体细胞临床研究工作指引》(征求意见稿)中的要求保持一致。
条例对细胞和基因产品的拓展性使用和拓展性临床试验作出更为积极的探索。
首先，对拓展性临床试验的适用对象，深圳条例限定在“细胞和基因药物”，天津条例则拓展到“基因和细胞产品”，也即包括药物和医疗器械;其次，在具体机制上，深圳条例仅包括拓展性临床试验，天津条例则包括拓展性使用和拓展性临床试验;最后，在适用条件上，深圳条例规定“应当已经完成支持新药品上市注册的临床试验阶段，药物注册申请人已经向国家药品监督管理部门提交上市许可申请，并按照国家规定申请开展拓展性临床试验且获得批准”，天津条例则并无此类规定。
将科研机构纳入上市许可人制度、医疗器械注册人制度的适用主体。
较之于深圳条例仅提到“企业”可适用上市许可人制度、医疗器械注册人制度，天津条例明确“科研机构”亦可作为细胞与基因药品上市许可持有人或医疗器械注册人。
此项规定对于充分调动科研机构的科研资源，完善当地基因和细胞领域产学研医协同体系意义重大。同时，鉴于我国MAH制度实施过程中本身存在的一些问题，该规定的具体落地效果尚待验证。
第三章第十五条规定，支持开展基因和细胞领域的基础研究，鼓励企业、科研机构、高等学校、医疗机构以及科研人员加强基因和细胞领域重大原创性研究和前沿交叉研究。
第十七条规定，支持开展基因和细胞领域的应用研究。引导和鼓励产学研医合作开展以注册药品、医疗器械为目的的基因和细胞产品的临床试验。
第二十二条规定，基因和细胞产品临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以按照国家有关规定申请适用突破性治疗药物程序。
第二十三条规定，基因和细胞产品临床试验期间，治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药品，临床试验已有数据证实疗效并能预测其临床价值的，可以按照国家有关规定申请附条件批准。
第四章拓展性使用和拓展性临床试验中规定，对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的基因和细胞产品，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的医疗机构内依法进行拓展性使用，或者开展拓展性临床试验。
第七章第四十六条规定，支持创建国家医学中心、国家区域医疗中心、国家临床研究中心、市级医学中心、市级区域医疗中心，支持重大创新平台和转化基地建设。
支持企业、科研机构、高等学校、医疗机构依托优势创新项目实施转化，形成领先技术和产品，支持龙头骨干企业与科研机构、高等学校、医疗机构以资金注入、技术入股、科研课题等方式联合合作，创新基因和细胞技术和产品。
支持有条件的医疗机构建设产医研用深度融合的研究型医院或者示范性研究型病房。
二、上海市依托顶尖技术力量发展细胞治疗科技创新
（一）上海市人民政府办公厅关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见
2021年4月，上海市发布《上海市人民政府办公厅关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》。进一步发挥生物医药产业引领作用，加快建设具有国际影响力的生物医药产业创新高地，全力打造世界级生物医药产业集群。
其中第四条明确规定，强化临床研究转化与医企协同。加强临床研究成果转化激励。依托“促进市级医院临床技能与临床创新行动计划”，支持相关医院开展临床研究及成果转化。建立医院伦理协作审查工作机制。建立医院伦理委员会协作审查机制，开展多中心临床研究协作伦理审查。完善临床研究支撑平台体系。统一市内临床生物样本库信息采集标准，实现数据汇集，优化样本共享机制。提升产医融合创新能力。建立产医融合示范基地和医企对接工作机制，健全市级医院医企协同研究创新平台和临床试验数字化管理平台。支持有条件机构建设研究型医院，与企业联合建立技术转化平台。支持研究型医院开展自制体外诊断试剂试点和临床试验用药拓展性同情使用。支持有条件医疗机构挂牌院内临床研究中心。支持示范性研究型病房改造建设。
（二）《上海市自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗药品监督管理暂行规定》
2022年7月，上海市药品监督管理局关于印发《上海市自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗药品监督管理暂行规定》的通知。这是对于细胞治疗药物的有力监管政策，保证药物生产质量管理体系。除此之外，由上海市食品药品检验研究院、上海药监局上海药品审评核查中心和上海医药行业协会等共同起草的《细胞和基因治疗产品快速无菌检查法的验证技术要求》（T/SHPPA012—2022）团体标准，于2022年07月28日起开始实施。多项治疗管理政策的出台，标志着国家机构已对细胞治疗产品实施特殊监管，起到产业督促、产业促进作用。
（三）《上海打造未来产业创新高地发展壮大未来产业集群行动方案》
2022年10月，上海市人民政府印发了关于《上海打造未来产业创新高地发展壮大未来产业集群行动方案》的通知，方案指出：打造未来健康产业集群，突破加速载体递送、基因编辑等技术，鼓励攻关临床级病毒载体、规模细胞培养工艺等关键技术。加快细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒等相关技术产品的研发转化。支持关键原材料、重要设备耗材等研发创新与产业化应用。
加强改革创新。健全完善适应未来产业技术更迭和产业变革要求的制度规范。按照包容审慎原则，统筹监管和服务，适当放宽新兴领域产品和服务市场准入，深化科研人才减负松绑的机制政策创新。加快要素市场化配置，强化企业创新主体地位，研究未来产业用地模式，推动数据开放和交易。
（四）《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》
2022年11月4日，上海市发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》，旨在瞄准全球细胞治疗领域科技前沿，聚焦免疫细胞、干细胞等重点领域，加快建设具有国际影响力的生物医药产业创新高地，形成细胞治疗创新链和产业链深度融合发展新格局。
行动方案设立的目标包括：到2024年，上海细胞治疗科技创新策源能力显著增强，临床研究和转化应用明显加速，创新资源要素高效配置，产业规模达到100亿元；产业能级大幅提升，创新产品上市申请量3个以上；培育5个以上各具特色的市级细胞治疗产业集聚区；引进培育50家龙头企业和创新型企业，集聚50名产业高端人才和100名产业英才。
方案指出，加强临床研究布局。完善医疗机构引导和激励机制，集聚各类创新资源，依托相关医院在细胞治疗领域建设若干临床医学研究中心，构建细胞治疗临床研究基地网络体系。探索开展首次应用于人体的细胞治疗临床试验（First-in-human），鼓励开展研究者发起的临床研究（IIT），重点推动针对肿瘤、免疫系统疾病、神经系统疾病、运动系统疾病的细胞治疗产品研发和技术攻关，推进细胞治疗产品临床规范应用，提升细胞治疗临床研究能力和诊疗水平。
建立临床研究和转化平台。提升国家干细胞转化资源库、中国科学院细胞资源库等平台的细胞制备、存储、检测和研发服务能力，推动建设相关细胞资源库，为细胞治疗产业各创新主体提供稳定、高质量的细胞来源及技术服务。对标国际标准，优化提升细胞制剂研发与制备服务平台和第三方检测服务平台功能，构建市级细胞治疗临床研究公共服务平台，为企业与医疗机构提供按需制备的研究级和临床级细胞制品，及产品质量追溯等服务。
深化产医融合发展。依托市级医院医企协同研究创新平台（HI-CLIP），推动企业研发需求与医疗机构临床资源的有效对接。支持细胞治疗企业与国家干细胞临床研究备案机构、产医融合示范基地等合作，联合开展细胞治疗新技术新疗法临床研究。健全收益共享机制，促进企业承接和转化医疗卫生机构科技成果。支持细胞治疗创新产品和服务认定为高新技术成果转化项目。鼓励探索“前院后工厂”等细胞治疗产业发展新模式，促进产医深度融合。
三、深圳市强化细胞治疗产业高质量发展
2022年7月26日，深圳市发改委密集印发三个文件，重点支持医药生物、医疗器械和大健康产业，政策有效期5年。其中，对新靶点化学药、抗体药物、基因药物、细胞产品、微生物治疗、细菌治疗、多肽药物、噬菌体药物及酶工程等“卡脖子”核心技术攻关和重大产业项目，按照项目总投资40%分阶段给予资助，最高不超过3亿元。
深圳早在2020年起，就已率先为细胞和基因产业发展立法。2020年10月1日开始施行的《深圳经济特区前海蛇口自由贸易试验片区条例》规定，自贸片区内医疗机构和科研机构可以根据自身的技术能力，按照有关规定开展干细胞、免疫细胞、基因治疗以及单抗药物、组织工程等新技术研究和转化应用。
（一）《关于深圳建设中国特色社会主义先行示范区放宽市场准入若干特别措施的意见》
2022年1月24日，国家发展改革委、商务部发布《关于深圳建设中国特色社会主义先行示范区放宽市场准入若干特别措施的意见》。意见作为市场准入领域的制度设计，是对《市场准入负面清单（2020年版）》中限制措施的进一步放宽。意见主要分为6个部分，从技术应用和产业发展领域、金融投资领域、医药健康领域、教育文化领域、交通运输领域和其他重大领域入手，试点放宽准入限制进而优化准入环境。提出：提升深圳人类遗传资源审批服务能力，探索设立人类遗传资源审批管理平台，支持干细胞治疗、免疫治疗、基因治疗等新型医疗产品、技术研发，优化临床实验中涉及国际合作的人类遗传资源活动审批程序，对出入境的人体组织、血液等科研样本、实验室试剂实施风险分类分级管理，在保证生物安全的前提下，对低风险特殊物品给予通关便利并在使用、流向及用后销毁等环节做好档案登记。
（二）《关于发展壮大战略性新兴产业集群和培育发展未来产业的意见》
2022年6月6日，深圳出台《关于发展壮大战略性新兴产业集群和培育发展未来产业的意见》重要政策文件，培育发展壮大“20+8”产业集群，即发展以先进制造业为主体的20个战略性新兴产业集群，前瞻布局8大未来产业，稳住制造业基本盘，增强实体经济发展后劲，加快建设具有全球影响力的科技和产业创新高地。到2025年，深圳战略性新兴产业增加值将超过1.5万亿元，成为推动经济社会高质量发展的主引擎。根据《意见》，重点培育发展8大未来产业，培育新动能，提升新势能，包括合成生物、区块链、细胞与基因、空天技术、脑科学与类脑智能、深地深海、可见光通信与光计算、量子信息。
（三）《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》
深圳市第七届人民代表大会常务委员会第十四次会议于2022年12月29日通过了《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》，并将自2023年3月1日起施行。该《条例》是全国首部细胞和基因产业专项立法，覆盖细胞和基因产业的多个环节，其中关于细胞的采集、药物拓展性临床试验以及外商投资准入等内容回应了目前企业关注的重要问题。
拓展性临床试验(也称为“同情用药”),《药品管理法》中规定开展拓展性临床试验需满足：(1)药物正在开展临床试验；(2)用于治疗严重疾病且尚无有效治疗手段的疾病的药物；(3)经医学观察可能获益；(4)符合伦理原则，经审查、知情同意；(5)在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。相较于《药管法》的规定，《条例》对细胞治疗药物内容进行了补充，整体上对在深圳开展细胞和基因药物的拓展性临床试验作出了更为严格的规定。
（四）《深圳市培育发展生物医药产业集群行动计划（2022-2025年）》
2022年6月，深圳市发展和改革委员会发布《深圳市培育发展生物医药产业集群行动计划（2022-2025年）》，其中有关细胞基因产业提及：推动开展细胞和基因等新技术研究与转化、在特许医疗机构内有条件使用港澳注册上市但境内尚未获批的药品、中药及生物原料跨境流通等政策先行先试。
重点任务中指出，强化临床研究支撑能力。加快实施临床研究“大PI”计划，设立临床研究资助专项。全力推进国家级临床试验机构和临床医学研究中心的建设，搭建专业临床研究智慧服务管理平台、医企联动信息平台及多中心伦理协作审查系统，提升医疗卫生机构临床试验承接能力，提高药物临床试验效率及临床试验报告质量，吸引优质生物医药企业在深开展药物临床试验。
四、北京市引领细胞治疗领域创新突破
（一）《中国(北京)自由贸易试验区投资自由便利专项提升方案》
2022年8月5日，北京市商务局网站日发布消息，为加快推动北京市更高水平对外开放，进一步提升自由贸易试验区投资便利化水平，北京市“两区”办牵头制定了《中国(北京)自由贸易试验区投资自由便利专项提升方案》并予以印发。
方案指出：探索干细胞、基因诊断及治疗技术开发与应用开放发展新模式，实施关键核心技术攻关、临床转化能力提升等重大工程，加快打造世界级产业集群。研究制定干细胞制剂质量复核检验的专业细胞检验机构/实验室的相关资质认定标准，支持引进和建设具备细胞治疗产品检定专业能力的第三方药物检验机构／实验室，出具的检验报告可用于干细胞治疗临床研究。
对自贸试验区注册企业在我国境内完成I—III期临床试验并获得上市许可的创新药，试点探索在指定医疗机构“随批随进”，不再额外设置市场准入要求。
（二）《关于进一步推动首都高质量发展取得新突破的行动方案（2023-2025年）》
2023年7月，中共北京市委办公厅北京市人民政府办公厅印发《关于进一步推动首都高质量发展取得新突破的行动方案（2023-2025年）》的通知，其中第四条“积极发展高精尖产业，率先构建更具国际竞争力的现代化产业体系取得新进展”中第18条提到“加快生物医药产业做强做大。加强优质医疗资源与医药健康产业协同发展，全面贯通事业链创新链产业链。推动核酸和蛋白质检测、合成生物学、新型细胞治疗等领域取得创新突破。”
（三）《北京市促进未来产业创新发展实施方案》
2023年9月8日，北京市人民政府办公厅发布关于印发《北京市促进未来产业创新发展实施方案》的通知。
通知指出，面向未来生命健康和医疗需求，在海淀、石景山、通州、昌平、大兴、平谷、密云、经开区等区域，重点发展基因技术、细胞治疗与再生医学、脑科学与脑机接口、合成生物等细分产业。
细胞治疗与再生医学。强化体细胞重编程、人工组织器官构建、类器官等技术研发，支持干细胞修复病理损伤、组织器官再生等细胞技术临床应用。深化干细胞、3D细胞培养、组织工程、微流控芯片等底层技术研发，构建高仿生的人源体外病生理模型，推动在新药研发、个体化精准医疗、再生医学领域应用，加快形成生物试剂、伴随诊断等有机结合的产业链生态。
（四）《关于北京市2022年国民经济和社会发展计划执行情况与2023年国民经济和社会发展计划的报告》
2023年1月31日，《关于北京市2022年国民经济和社会发展计划执行情况与2023年国民经济和社会发展计划的报告》公布。报告中阐述了2023年北京市经济社会发展计划安排，及实现计划的十大主要任务和措施。其中，在“着力推动国际科技创新中心建设，不断塑造发展新动能新优势”部分，指出，做强医药健康产业，加快布局新型抗体、细胞和基因治疗等前沿领域，实现亦昭生物医药中试研发生产基地等项目竣工投产。
（五）北京经济技术开发区加快建设全球“新药智造”产业高地行动计划(2023-2025年)》
2023年2月14日，北京经济技术开发区(简称“北京经开区”)发布《北京经济技术开发区加快建设全球“新药智造”产业高地行动计划(2023-2025年)》及相关产业支持配套政策，力争到2025年，北京经开区生物医药健康产业规模突破2000亿元，规上企业总数突破120家，上市企业数目突破30家，在细胞与基因治疗、高端医疗装备智造等前沿赛道形成创新突破，新申报上市药品、二类及三类医疗器械产品100个以上，建设成全球“新药智造”产业高地。
（六）《北京经济技术开发区关于促进细胞与基因治疗产业高质量发展的若干措施》
2023年2月23日，北京经济技术开发区发布新政，此次共印发3份文件，分别是《北京经济技术开发区关于促进医药健康产业高质量发展的若干措施》《北京经济技术开发区关于促进高端医疗装备智造产业高质量发展的若干措施》《北京经济技术开发区关于促进细胞与基因治疗产业高质量发展的若干措施》，以促进细胞与基因治疗等产业高质量发展。其中《北京经济技术开发区关于促进细胞与基因治疗产业高质量发展的若干措施》第二条第3点指出，对接全市临床资源，优先为开发区内细胞与基因治疗药物开展研究者发起的临床研究。
第三条第10点指出，支持细胞与基因治疗药物市场应用。积极对接北京市医保局，推动区内企业获批上市后的细胞与基因治疗药物纳入北京普惠健康保特药保障范围。
五、山东省联合推动细胞治疗产业创新发展
山东省济南片区是全省最具创新活力的细胞治疗产业集聚区，拥有近100家细胞治疗企业，形成细胞采集与贮存、细胞技术及产品开发、细胞移植与治疗、细胞制备与生产等上下游全产业链条，干细胞和免疫细胞发展在全国具有比较大的优势。从发展至今的4年里，共计推出实施700余项制度创新举措，形成320余项制度创新成果，19项得到国家部委认可，53项在全省范围内复制推广；累计新设企业5.8万余家，实际使用外资金额39.1亿美元，占比全市36.3%，累计完成进出口2372.8亿元，占比全市33%。
济南片区将积极贯彻落实“自贸试验区提升战略”，强化协同联动、集成创新、开放发展，大力实施细胞治疗产业提升计划，形成促进细胞治疗领域科技创新新范式和产业发展新模式，加快构建与济南产业发展特色相匹配、与国际标准相衔接的政策体系，为国家试制度、建标准，为患者创福利、增生机，为行业谋发展、拓空间，加快建设具有国际影响力的细胞治疗产业创新高地。同时，充分发挥自贸创新优势，积极探索并向上争取新靶点、新通路、新机制的细胞治疗临床转化应用等先行先试政策，构建细胞治疗创新链和产业链深度融合发展新格局，为加快打造全省国际医疗健康产业创新高地贡献自贸力量。
（一）《中国（山东）自由贸易试验区深化改革创新方案》
2023年1月，山东省人民政府发布《中国（山东）自由贸易试验区深化改革创新方案》，方案中明确山东济南、青岛、烟台三大自贸试验片区功能划分。其中济南片区聚焦医养健康、数字经济、产业金融等领域，围绕建设新时代社会主义现代化强省会战略目标，着力打造具有国际竞争力的生物医药产业集群、数字经济创新示范区和黄河流域重要的对外开放门户。
方案中指出，要推动医养健康全产业链创新发展。支持基因治疗、细胞治疗等生物医药产品开展多中心临床试验并实行伦理审查结果互认。建设食品药品医疗器械、基因科技技术研发公共服务平台，提供技术研发、分析测试、药物评价、产品注册等全链条服务。探索制定相关标准体系，在风险可控条件下开展干细胞治疗、生物人工肝等临床转化应用试点。对已在外省（自治区、直辖市）取得产品注册证，且产品符合国家或本省行业发展规划的医疗器械生产企业携已注册产品迁入本省的医疗器械进行优先检验、优先审评、优先核查检查、优先审批。推进医疗数据开放共享，完善商业保险与医疗部门的数据共享和交换标准。
（二）《关于促进中国（山东）自由贸易试验区济南片区细胞治疗产业创新发展的若干措施》
2023年8月29日，自贸试验区济南片区管委会会同济南市发改委、市科技局、市工信局、市卫健委、市市场监管局6部门联合出台《关于促进中国（山东）自由贸易试验区济南片区细胞治疗产业创新发展的若干措施》，以创新驱动抢抓全球细胞治疗领域科技前沿发展机遇，加快建设具有国际影响力的细胞治疗创新策源地和产业新高地。
为进一步以自贸制度创新抢抓未来产业发展优势，在充分调研企业市场需求、医疗机构临床诉求和产业创新发展趋势的情况下，济南片区管委会会同相关部门按照“改革所提、产业所补、企业所需、群众所盼”原则，充分发挥自贸试验区先行先试和示范引领功能作用，立足济南细胞治疗产业实际，聚焦细胞治疗产业发展的瓶颈问题，制定《关于促进中国（山东）自由贸易试验区济南片区细胞治疗产业创新发展的若干措施》，从四个方面制定14条创新政策，推动济南细胞治疗产业高质量发展。
1.增强细胞治疗产业科技创新能力。鼓励企业、高等院校、科研机构、医疗卫生机构开展产学研合作，加速细胞治疗产品相关工程化技术及生产工艺创新，加快CAR-T、CAR-B、CAR-M、CAR-NK细胞治疗等临床技术研发转化，推动细胞治疗研发创新和公共资源有效整合。
2.提高细胞治疗产业临床研究转化。鼓励符合条件的医疗卫生机构开展细胞治疗临床研究和临床试验项目。探索细胞治疗真实世界数据应用，对标国际标准构建多层次细胞治疗临床研究服务平台。探索医企协同研究创新合作，联合开展细胞治疗新技术新疗法临床研究。
3.培育细胞治疗产业发展动能。大力培育和支持细胞治疗领域高新技术企业，在符合有关法律法规的前提下，加快细胞治疗领域外商投资项目落地投产，鼓励外商投资企业依法在济南片区开展境外已上市细胞和基因治疗药品临床试验。高标准打造CDMO平台、公共实验室、共享GMP实验室、公共样本储存库、产业加速基地，建立济南细胞治疗产业创新集聚区。
4.加强细胞治疗产业保障体系支撑。搭建细胞和基因治疗产业促进平台、细胞和基因治疗行业协会等组织机构，成立细胞和基因治疗战略咨询指导委员会。加强济南片区企业创新产品上市支持，探索成立细胞行业专利审批“绿色通道”，加快细胞治疗技术成果转化。鼓励成立涵盖细胞治疗产业“全阶段+全产业链”各类投资基金。构建细胞治疗制度、管理和行业标准衔接配套的安全防范体系。
六、浙江省加速促进细胞治疗领域创新研究
浙江卫健委和有关部门明确，贯彻落实《国务院关于印发中国（浙江）自由贸易试验区总体方案的通知》（国发〔2017〕16号）和《浙江省人民政府关于印发中国（浙江）自由贸易试验区深化改革开放实施方案的通知》（浙政发〔2020〕32号），积极支持细胞治疗相关技术研究，加强政策跟踪研究，规范准入管理。
1.做好政策支持。支持以临床需求为导向，加快细胞治疗领域新药创制和产业化发展。及时跟踪国家关于细胞治疗按药品制剂申报的政策，了解自贸区内开展细胞治疗的最新进展，在自贸区范围内支持细胞技术研究与产业化发展。
2.做好跟踪服务。积极服务自贸区相关医疗卫生机构和企业，联合相关部门加大细胞治疗政策指导和医疗资源对接服务力度，建立常态化联系机制，根据需要做好指导服务，及时帮助解答关心的问题，切实帮助解决发展遇到的困难。
3.做好监督管理。严格把关干细胞和体细胞临床研究备案省级初审，着重对临床研究方案、制剂制备、伦理审查等内容进行审核。提升审评能力、检验能力和监督检查水平，为浙江省细胞治疗产业发展提供技术支撑和政策指导。
（一）《中国（浙江）自由贸易试验区深化改革开放实施方案》
2020年12月，浙江省人民政府印发《中国（浙江）自由贸易试验区深化改革开放实施方案》，方案中明确指出要推动生命大健康产业创新发展。发展抗体、重组蛋白、新型疫苗等新型生物技术类药物。加快免疫细胞治疗、干细胞、基因治疗相关技术研究，发展微生物代谢调控与发酵优化等关键生物技术。支持建设公共技术服务平台和开放性专业实验室。支持杭州医药港建设。开展医疗器械注册人制度试点，允许注册申请人或注册人委托具备生产条件的企业生产样品或产品。
（二）《关于促进生物医药产业高质量发展行动方案（2022—2024年）的通知》
2022年6月，浙江省政府办公厅印发《关于促进生物医药产业高质量发展行动方案（2022—2024年）的通知》。《行动方案》提出，到2024年，浙江力争培育形成2个千亿级、3个500亿级生物医药产业集群，生物医药产业总产值达到4500亿元左右，打造全国生物医药产业制造中心。
行动方案指出：重点领域，推进生物药突破性发展。发挥杭州创新策源带动作用，支持杭州、温州等地发展抗体药物、核酸药物、重组蛋白药物等创新药，支持杭州、宁波、湖州、嘉兴等地加快布局发展新冠病毒疫苗等新型疫苗和紧缺生物制品。依托中国（浙江）自由贸易试验区（以下简称浙江自贸区），探索开展免疫细胞、干细胞和基因治疗等生物医药前沿领域临床研究。
七、海南省建立细胞治疗临床应用先行区
2018年7月28日，国内唯一的干细胞医院——中国干细胞集团海南博鳌附属干细胞医院在博鳌乐城国际医疗旅游先行区揭牌。中国干细胞集团联合上海交通大学医学院附属同仁医院在博鳌乐城国际医疗旅游先行区建成了中国干细胞集团海南博鳌附属干细胞医院暨上海交通大学医学院附属同仁医院博鳌分院，并先后冠名海南省红十字干细胞医院及苏州大学附属儿童医院博鳌分院，是海南省医保定点医疗机构。医院按照JCI国际标准建设，搭建国内最高等级集产、学、研、用于一体的干细胞产业化平台。
医院由中国工程院院士、中华医学会血液学分会前任主委阮长耿担任名誉院长，在专业技术领域拥有全国最强的顾问团队：由王振义院士、陈赛娟院士、阮长耿院士、陆道培院士、王红阳院士、毛军发院士担任首席科学家，代表了国内血液及实体肿瘤治疗领域的最高学术水平。
医疗区规划设有100间百级无菌层流病房。科研区设有国内首家聚焦干细胞研发临床应用的院士工作站，海南省红十字脐带血造血干细胞库。
（一）《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区条例》
2020年6月，海南发布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区条例》，第十七条明确规定支持在先行区建设先进技术临床医学研究中心、临床试验机构和重点实验室等医学科研机构，联合世界知名医学院设立医学院校。鼓励国内外重点科研院所和医学院校、国家重点实验室、知名企业在先行区设立分支机构。第十九条明确先行区医疗机构可以在先行区进行干细胞、免疫细胞治疗、单抗药物、基因治疗、组织工程等新技术研究和转化应用。
（二）《海南省关于支持重大新药创制国家科技重大专项成果转移转化的若干意见》
2021年1月，海南省发布《海南省关于支持重大新药创制国家科技重大专项成果转移转化的若干意见》，为落实科学技术部、国家卫生健康委、海南省人民政府共司推进重大新药创制国家科技重大专项成果转移转化试点示范工作任务，加快推进生物医药领域成果转移转化。
其中明确加快培育引进新药研发合同外包服务机构（CRO）、生产合同外包服务机构（CMO）、合同定制研发生产机构（CDMO）等生物医药产业专业技术服务平台，项目所在园区要加大各类要素供给保障力度。（责任单位：海口国家高新区管委会、博鳌乐城先行区管理局）
支持开展药物临床试验。组建药物临床试验协作网络，支持网络内的医疗机构设立科研型病房，进行合规与高质量的药物临床试验研究；对开展临床试验的医疗机构建立单独评价考核体系，不规定病床效益、周转率、使用率等考核指标；鼓励新成立的药物临床试验机构引进具有组织或主持药物临床试验经历的研究者。
八、河北省支持细胞治疗技术研究转化
（一）《关于支持石家庄市生物医药产业高质量发展的若干措施》
2023年7月，河北省人民政府发布《河北省人民政府办公厅印发关于支持石家庄市生物医药产业高质量发展若干措施的通知》。
通知中明确：支持开展新型制剂应用。积极对接国家卫生健康委、国家药品监管局，支持符合条件的医疗机构，按规定进行免疫细胞、基因工程、组织工程、干细胞等新技术研究和转化。支持在重大传染性疾病、重大疑难病症诊疗方面先行先试，在患者有严重疾病或危及生命疾病等情形下，临床试验阶段的治疗药物等依法依规拓展性同情使用。
（二）《关于支持生物医药产业高质量发展的若干措施》
2023年7月，为促进河北省生物医药产业高质量发展，河北省人民政府办公厅印发《关于支持生物医药产业高质量发展若干措施》。其中明确支持承接临床试验。支持符合条件的医疗机构积极参与药物、器械临床试验，对仅用于临床试验的病床不计入医疗机构总病床，不规定病床效益、周转率、使用率等考评指标。
加快政策先行先试。支持生物医药企业在我省综合保税区内设立研发机构，享受进口税收优惠。支持中国（河北）自由贸易试验区、北戴河生命健康产业创新示范区改革创新，优化生物医药领域审评审批手续，开展合成生物、单抗药物、基因治疗、组织工程等研究和应用，获得安全性数据，开展临床试验或注册申请。支持在重大传染性疾病、重大疑难病症诊疗方面先行先试，在患者有严重疾病或危及生命疾病等情形下，可拓展性同情使用临床试验阶段的治疗药物或器械。实施生物医药实验用样品进口白名单制度。建立基因检测技术应用示范中心和公共技术平台，支持开展基因测序技术临床应用，支持开展感染微生物、罕见病等基因质谱试点。
（作者：赵昱贺）
